Jean-Benoit Legault, La Presse Canadienne
MONTRÉAL — Une jeune femme britannique atteinte de leucémie terminale est en rémission après que des médecins ont utilisé une technologie de pointe pour développer une thérapie juste pour elle.
La leucémie aiguë lymphoblastique à cellules T se caractérise par une prolifération incontrôlée de cellules T, des cellules immunitaires normalement responsables de la détection et de la destruction des menaces pour l’organisme.
La maladie qui a affligé Alyssa, 13 ans, a résisté à tous les traitements, y compris la chimiothérapie et une greffe de moelle osseuse, et les médecins n’avaient qu’une flèche dans leur carquois pour tenter de lui sauver la vie.
Ils se sont tournés vers l’édition de base, une technique d’édition de gènes de pointe qui permet de modifier le code génétique encore plus précisément que la technique CRISPR-Cas9 dont il est issu et qui est peut-être mieux connue du grand public. .
La version majeure a permis aux chercheurs de créer de nouvelles cellules T en laboratoire à partir de cellules fournies par un donneur. Les chercheurs ont modifié les nouvelles cellules pour les empêcher d’attaquer le corps d’Alice et les rendre résistantes à la chimiothérapie. Ils les “programment” également pour cibler et détruire uniquement les lymphocytes T cancéreux.
L’intervention a été réalisée en mai dernier. Alice va toujours bien.
Alisa a été la première patiente au monde à bénéficier de ce traitement, a déclaré le professeur Waseem Qasim de l’University College London et du Great Ormond Street Hospital à la BBC britannique. Si la rémission se poursuit, l’adolescente recevra une autre greffe de moelle osseuse pour restaurer son système immunitaire.
Nous commençons seulement à exploiter le potentiel de l’édition principale, a commenté le Dr Elie Haddad du Centre de recherche du CHU Sainte-Justine, et l’avenir nous réserve probablement des percées spectaculaires.
“Nous n’avons encore rien vu”, a-t-il prédit. Nous verrons des choses de plus en plus complexes. Puisqu’on peut fixer base par base, (…) l’idée est juste d’enlever une base pour que le but ne soit plus exprimé… Les possibilités sont infinies. On peut donc considérer cela comme de la science-fiction. Je le vois plutôt comme un progrès humain au service de l’humanité, et c’est très bien.
Nous sommes en présence d’une véritable “révolution technologique”, a-t-il ajouté, et nous pourrions même envisager un jour de pouvoir aller corriger des anomalies génétiques.
“Nous avons des outils technologiques de plus en plus puissants qui nous permettent de faire presque ce que nous voulons, ou de plus en plus ce que nous voulons, de manière simple et reproductible”, a déclaré le Dr Haddad. Alors oui, c’est un énorme pas à franchir.
Et même si Alice était clairement très malade et que toutes les options pour l’aider avaient été épuisées, il est ravi de voir à quelle vitesse le traitement est passé du laboratoire à la clinique – un processus qui prend généralement plusieurs années, coûte des millions de dollars et qui les chercheurs aiment parcourir “La vallée de la mort”.
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